费城儿童医院
- 作品数：152 被引量：200H指数：7
- 相关作者：梅俊杰更多>>
- 相关机构：首都医科大学附属北京安贞医院宾夕法尼亚大学首都医科大学更多>>
- 发文基金：国家自然科学基金国家教育部博士点基金天津市科技支撑计划重点项目更多>>
- 相关领域：医药卫生生物学哲学宗教文化科学更多>>
- 用于治疗肝损伤的组合物和方法
- 提供了用于检测、抑制、治疗和/或预防肝疾病或病症诸如胆汁淤积或纤维化肝病的组合物和方法。
- 约书亚·R·弗里德曼尼古拉斯·J·汉德
- 文献传递
- 儿童脑死亡患者脑血流灌注显像特点被引量：1
- 2012年
- 目的研究儿童脑死亡患者脑血流灌注显像特点。方法 77例临床怀疑脑死亡的患者行脑血流灌注显像,最终77例患者全部于最后一次脑血流灌注显像后24 h内死亡。本研究回顾性分析脑血流灌注显像的特点。结果 15例(19.5%)患者脑血流灌注显像示脑内可见放射性分布,其中部分患者脑内可见明显放射性分布,其余患者可见少量放射性分布;62例(80.5%)患者脑血流灌注显像示脑内未见放射性分布。临床随访证实77例患者最终全部死亡。结论脑血流灌注显像示脑内未见放射性分布是典型脑死亡的表现,脑内未见放射性分布的患者一定不能存活,但脑内有放射性分布的患者并不预示患者存活。
- 杨吉刚庄红明
- 关键词：脑死亡脑血流灌注显像
- 用于治疗SCA1的转基因和内含子衍生miRNA联合疗法
- 本文提供了包含用于治疗性蛋白质(例如，Ataxin‑1样)的表达盒和用于治疗性抑制性RNA(例如，靶向ataxin‑1 mRNA的miRNA)的表达盒的核酸。在一些情况下，用于治疗性抑制剂RNA的表达盒位于用于治疗性蛋白...
- B·L·戴维森E·卡雷尔A·M·莫内斯M·S·凯泽
- 文献传递
- 骨形态发生蛋白信号去除后Sonic hedgehog对小脑颗粒细胞发育的影响
- 2007年
- 目的:骨形态发生蛋白信号在神经细胞的生长、分化、增殖、凋亡等方面发挥作用,而Sonic hedgehog能调节小脑颗粒细胞的增殖,故实验设计了去除骨形态发生蛋白信号后Sonic hedgehog信号在小脑颗粒细胞发育中作用的观察。方法:实验于2004-11/2005-10在美国费城儿童医院Crenshaw实验室和北京大学医学部解剖学神经研究实验室完成。①实验材料:C57Bl/6J小鼠40只;Bmpr1b敲除鼠系来源于Karen Lyons博士。②实验过程:通过敲除骨形态发生蛋白Ⅰ型受体的Bmpr1a和Bmpr1b两个亚型基因,去除骨形态发生蛋白信号在小脑内的传导。③实验评估:使用原位杂交和免疫组织化学方法检测了新生幼鼠小脑中Sonic hedgehog信号的表达情况。结果:①在胚胎11.5d,磷酸化SMAD免疫阳性的细胞被观察到在正常鼠神经管背侧的菱形唇附近,受体基因双敲除的小鼠背侧神经管中未发现免疫阳性细胞,此结果提示通过骨形态发生蛋白Ⅰ型受体传导的骨形态发生蛋白信号已消失。当小鼠出生后,磷酸化SMAD免疫阳性细胞主要位于正常小鼠的内颗粒层,在基因敲除鼠只有一小部分区域有磷酸化SMAD蛋白的表达。②Sonic hedgehog表达在正常新生鼠小脑的颗粒细胞层和蒲肯野氏细胞层;基因敲除鼠Sonic hedgehog信号只表达在小脑一小部分区域的颗粒细胞层和蒲肯野氏细胞层,而大部分区域则缺少它的表达。PTCH和N-myc在小脑中的表达与Sonic hedgehog表达部位类似。这提示Sonic hedgehog信号及其PTCH和N-myc都参与了小脑颗粒细胞的发育。结论:实验阐明了骨形态发生蛋白信号去除后,Sonic hedgehog信号对小脑颗粒细胞发育所起到的重要作用。
- 秦丽华栾丽菊E.Bryan Crenshaw Ⅲ雷季良周长满郑亚杰王天昱王玺
- 关键词：骨形态发生蛋白质类小脑
- 用于包装和表达变体因子VIII以治疗血友病的改良表达组件
- 公开了因子FVIII变体和使用方法。在具体实施方式中，通过细胞因子VIII变体表达效率比野生型因子VIII蛋白更高，细胞分泌水平比野生型因子VIII蛋白更高，并展示出比野生型因子VIII更强的活性，能更高效的包装进病毒载...
- D·萨巴蒂诺K·A·海L·埃尔库比
- 将基因转移到细胞、器官和组织的AAV载体组合物和方法
- 本发明涉及腺相关病毒(AAV)血清型AAV-Rh74及相关的AAV载体，和AAV-Rh74及相关的AAV载体介导的基因转移的方法和用途。特别地，AAV-Rh74将多核苷酸靶向至细胞、组织或器官，以表达(转录)编码治疗性蛋...
- 凯瑟琳·A·海费德里科·麦格兹孙俊伟菲利普·约翰逊
- 文献传递
- 用于调节因子IX功能的组合物和方法
- 公开了因子IX/IXa变体及其使用方法。
- 瓦尔德·R·阿鲁达罗德尼·M·卡米尔本杰明·萨梅尔森-琼斯
- 文献传递
- 法索拉西坦的固体形式
- 本公开涉及法索拉西坦的共晶，包括R‑法索拉西坦，和各种共晶形成剂。还提供了包含法索拉西坦(包括R‑法索拉西坦)的结晶物质。本公开还包括本公开的共晶和结晶物质的药物组合物和治疗方法。
- 汤姆·莱森理查德·艾伦·库奇迈克尔·保罗·雷内·吉洛特布拉姆·哈姆森托马斯·R·贝利马丁·阿佩尔曼
- 用于治疗H-ABC脑白质营养不良的组合物和方法
- 公开了用于治疗H‑ABC脑白质营养不良的组合物和方法。
- 艾德琳·范德维尔苏内特拉·萨斯阿克莎塔·阿尔马德
- 调节肺炎球菌荚膜多糖的生产
- 本发明涉及调节肺炎球菌荚膜多糖的生产。具体地说，本发明涉及调节诸如肺炎链球菌的肺炎球菌中荚膜多糖生产的方法。本发明还涉及缓解动物体内肺炎球菌感染的方法，以及鉴定能够在动物体内调节肺炎球菌感染的制剂。图(1)包括图1Ai－...
- J·N·韦泽
- 文献传递
