目的:明确粘蛋白1两串联重复区(MUC1-2VNTR)基因疫苗对多发性骨髓瘤荷瘤BALB/c小鼠的治疗效果。方法:用转染pcDNA3.1-MUC1的P3X63Ag8.653小鼠骨髓瘤细胞皮下接种以建立BALB/c荷瘤小鼠模型。用含MUC1-2VNTR的重组质粒pcDNA3.1-2VNTR/myc-hisB肌肉注射免疫小鼠,采用乳酸脱氢酶法检测细胞毒性T细胞(CTL)反应活性,CCK-8法检测脾淋巴细胞增殖活性。观察小鼠的抑瘤率,肿瘤质量。结果:用重组质粒免疫BALB/c荷瘤小鼠25 d后,重组质粒组肿瘤质量明显轻于空质粒对照组(0.5605±0.2065 g vs.1.521±0.6985g)(P<0.01)。重组质粒肌肉注射组CTL、NK细胞活性显著高于对照组;小鼠脾淋巴细胞得到增殖,与空质粒对照组比较,差异非常显著(P<0.01)。MUC1-2VNTR基因免疫能诱发小鼠抗肿瘤作用。结论:MUC1-2VNTR基因疫苗可针对多发性骨髓瘤荷瘤BALB/c小鼠诱导产生特异性细胞及体液免疫应答,能诱发小鼠抗肿瘤效应,对多发性骨髓瘤的治疗具有潜在的应用价值。