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- 关迎辉S·陆王宇磊A·阿巴斯
- 戈谢病的特异性治疗进展被引量:1
- 2024年
- 戈谢病是一种多系统受累的罕见遗传性溶酶体贮积症,尽早治疗有助于延缓疾病进展,提高患者生活质量,延长患者预期寿命。戈谢病的特异性治疗包括酶替代治疗、底物减少疗法、造血干细胞移植、分子伴侣疗法和基因治疗。目前酶替代治疗和底物减少疗法的药物已获批上市,其他新型治疗方案仍在临床研究中。本文综述并探讨了不同分型戈谢病特异性治疗的最新进展及不同分型患者特异性治疗的方案选择,以期为临床医生治疗该病提供参考。
- 孟岩
- 关键词:戈谢病特异性治疗酶替代治疗
- 糖原贮积症Ⅱ型诊断及特异性治疗研究现状
- 2024年
- 糖原贮积症Ⅱ型(GSDⅡ)是一种罕见的常染色体隐性遗传病。婴儿型患者常存在进行性心肌肥厚、肌无力, 最终死于心肺功能衰竭。该病主要通过酶学及基因学检测进行筛查及确诊。酶替代治疗为该病目前唯一获得批准的治疗方式, 可有效改善患者受累器官功能, 提高生存率。基因疗法、底物减少疗法等也在进行基础或临床研究。现总结近年来国内外GSDⅡ的诊治研究现状, 重点对特异性治疗尤其酶替代治疗的疗效影响因素、给药方案、提高疗效方式等进行综述。
- 王盼刘颖超钱素云
- 关键词:酶替代治疗基因治疗
- 用于疾病的性别特异性治疗的NAP
- 本发明提供了用于与活性依赖性神经保护蛋白(ADNP)和/或细胞骨架的异常功能相关的疾病例如进行性核上性麻痹(PSP)、精神分裂症、遗忘型轻度认知损伤(aMCI)、阿尔茨海默病和自闭症的性别特异性治疗和剂量滴定的方法。这些...
- I·戈兹G·沙皮拉A·罗拜特塞瓦G·卡门N·肖姆龙
- CD93特异性治疗性抗原结合蛋白及其使用方法
- 本发明提供了人CD93特异性抗原结合域多肽(ABD),所述ABD可以形成抗体、嵌合抗原受体等。包含抗CD93CAR的T细胞可用于治疗癌症,例如恶性血液病。
- 拉温德拉·玛吉特克里斯托·麦考尔刘劼罗比·马兹纳丽贝卡·理查德洪婉真
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- 一种肿瘤特异性治疗诊断纳米剂及其制备方法和应用
- 本发明涉及生物医用组织工程材料技术领域,特别是涉及一种肿瘤特异性治疗诊断纳米剂及其制备方法和应用。将聚集诱导发光分子掺入介孔普鲁士蓝中,再包封在M1巨噬细胞膜内,得到肿瘤特异性治疗诊断纳米剂。本发明将聚集诱导发射发光团(...
- 齐迹李月康晓颖张源
- 基于IL2和抗PD-1的双特异性治疗及其使用方法
- 本公开内容涉及包含与人PD‑1特异性结合的抗原结合部分和IL2部分的融合蛋白、及其使用方法。
- 林家扬吴家曦尼科林·布洛赫张彤塞缪尔·戴维斯埃里克·史密斯埃丽卡·乌尔曼
- 用于心血管疾病的患者特异性治疗建议的系统和方法
- 本文提供了用于为患有已知或疑似的心血管疾病(如动脉粥样硬化)的患者提出患者特异性疗法建议的方法和系统。
- A·J·巴克勒U·赫丁L·马蒂克M·菲利普斯
- 膜性肾病靶抗原及特异性治疗策略的研究进展
- 2024年
- 膜性肾病是最常见的原发性肾小球疾病之一。疾病特异性靶抗原如M型磷脂酶A2受体(PLA2R)的发现为膜性肾病的诊治开辟新的思路,尤其为针对B细胞谱系的干预提供了基础,即治疗的核心是减少抗体产生和上皮下免疫复合物沉积。该文从膜性肾病的特异性靶抗原出发,探讨有前景的靶向治疗手段。
- 陆露莹韩飞
- 关键词:膜性肾病靶抗原
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